前言

在一个新药正式上市前，药物临床试验往往是最关键的一步，它能够检验药物是否可以在保证安全的前提下发挥可靠疗效。临床试验是在人体进行研究的一门学科，也是一门非常科学严谨的学科。随着不断研发的新药问世，全球多中心临床试验项目逐年增多，临床试验伦理要求及相关法律法规、临床试验的规范设计、创新药物设计的思路引起国际上临床研究的广泛关注。其中，针对血液病方面的新药层出不穷，但我国在这个领域的一类新药研发还有待加强，血液病的新药临床试验目前亦缺乏实操性强的指导书籍。因此，国内两大临床试验经验丰富的血液中心联手编写了本书，本书的主要编者为血液病领域的中青年专家，他们不仅对血液病的诊疗有着较深的造诣，而且在血液病药物临床试验领域有丰富的经验。

本书着眼于血液病新药临床试验的科学和伦理原则，构建了从试验设计原则、操作规范流程、试验方案设计到实际操作要点等的完整系统。本书共有七章，第一章为血液病药物临床试验的设计与要求，重点介绍血液病临床试验的理论基础，包括血液病药物临床试验的基本内容、相关伦理原则与法律法规、生物统计学知识概述、药物临床试验设计原则和标准操作规程、临床试验安全性及有效性评价、血液病药物临床试验的相关影响因素等。第二章到第七章分别介绍血液肿瘤化疗药物、靶向药物、促造血药物、止血与抗栓药物、血液病合并感染抗感染药物、抗移植物抗宿主病药物等临床试验设计规范和实践操作要点。

本书在编写上独具特色：强调临床试验操作要点，具有很强的实践性和可操作性，与血液专科理论知识学习相辅相成，构成了理论与实践相结合的完整体系。在内容方面，涵盖了在血液病新药研发过程中，药物临床试验各阶段承担的任务，特别是药物临床试验过程中的伦理学保护等内容。在编排形式方面，在各类药物临床试验介绍中列举了大量真实的临床研究案例，使本书通俗易懂，便于自学、互学。本书的编写及出版有望为从事临床药学和医学实践的学生和工作者提供完整、系统、规范的参考和借鉴，同时可加强血液专科医药方向人员的实践操作能力培养，促进血液专科人才的培养。

陈方平

2020年9月